这家全球干细胞领导者之一,宣布治疗心力衰

年6月24日Mesoblast有限公司（ASX：MSB;纳斯达克：MESO），一家炎症性疾病细胞药物的全球领导者之一的公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA））已授予该公司的产品候选药物Revascor，孤儿药称号。该细胞药物作用于预防左心室辅助装置患者的胃肠道出血。

Mesoblast首席执行官SilviuItescu博士说：“我们非常高兴FDA授予我们的心力衰竭细胞治疗产品候选药物，Revascor，孤儿药物名称，用于LVAD患者预防粘膜出血，包括来自胃肠道（GI）。我们期待着即将与FDA达成的会议，讨论该产品现有的再生医学高级治疗（RMAT）指定的潜在批准途径，以应对这种危及生命的疾病。“

FDA的孤儿药物指定计划为药物和生物制剂提供孤儿状态，这些药物和生物制剂被定义为用于安全有效治疗，诊断或预防在美国影响少于,人的罕见疾病和病症的药物和生物制剂。孤儿指定使药物的发起人有资格获得各种发展激励措施，包括在获得监管部门批准时获得七年市场独占资格，免除FDA申请费，合格临床试验的税收抵免以及药物开发过程中的其他潜在援助。

根据21世纪治愈法案，FDA的RMAT指定计划旨在加快开发用于治疗严重疾病和危及生命的疾病的再生医学疗法。RMAT指定允许与FDA进行多学科，全面的互动，以支持细胞疗法候选者的有效开发和潜在的加速批准途径。RMAT指定还提供优先审查的资格。一旦产品的生物制剂许可证申请（BLA）获得批准，FDA可以要求各种批准后的确认承诺。

在美国，每年有超过60,名患者患有终末期心力衰竭，尽管进行了最佳药物治疗，但这些患者的一年死亡率超过50％.1这些患者存活率的唯一选择是使用左心室辅助装置（LVAD）或心脏移植。

由于器官捐赠的减少和健康供体心脏的有限供应，终末期心力衰竭患者使用LVAD的势头越来越大，每年在美国植入大约5,例LVAD.2,3,4但是，率高再次住院仍然是更大的LVAD使用的主要障碍，高达40％的患者因主要胃肠道出血而再次住院.5,6

中胚层的研究性细胞疗法Revascor由1.5亿个同种异体间充质前体细胞（MPC）组成，正在开发用于注射到中度晚期或终末期慢性心力衰竭患者的心肌中。

在由美国国立卫生研究院（NIH）进行的终末期心力衰竭LVAD患者的30例安慰剂对照试验中，单次心肌内一剂Revascor导致胃肠道出血减少70％和相关的住院治疗。这些结果支持FDA于年12月授予RMAT在LVAD患者中使用Revascor的指定。

在随后的年会议上，FDA向Mesoblast提出建议，主要胃肠道出血和再住院减少的确定终点是一个合适的临床意义终点，并且可能成为使用Revascor的批准指征的基础，因为其具有危及生命的性质。条件，以及正在监管Revascor的RMAT指定。

年11月，美国国立卫生研究院的研究人员在美国心脏协会科学会议上公布了一项名患者随机安慰剂对照的2b期临床试验的结果，显示单次心肌内一剂Revascor导致主要胃肠道出血事件减少76％。植入LVAD的终末期心力衰竭患者的相关住院率降低65％。

MesoblastLimited成立于4年，总部位于澳大利亚墨尔本，是一家全球领先的、开发以细胞为基础的再生治疗产品的生物技术公司。

这家公司于4年在澳交所上市，随后又于年在美国纳斯达克上市，发行美国存托凭证。

Mesoblast凭借其专有的“间质系成人干细胞(MLC)以及间充质前体干细胞（MPC）成人干细胞技术平台”开发了一系列临床上方便使用的异体干细胞治疗产品。这些产品的特点是无需组织配型，无排异反应，可以随时用于治疗临床上尚未满足的需求，包括心脏疾病、风湿免疫病、代谢性疾病、脊柱等退行性疾病、以及与肿瘤和血液病治疗相关的免疫性疾病等。

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