前沿虚拟模式临床试验现状与未来发展之路
前言
辉瑞制药有限公司正在美国开展第一项病人只需使用手机和互联网、医院的临床研究，该项目目标是要确定此类“虚拟”临床研究能否产生和传统临床研究一样的结果。
背景与简介
年06月09日宣布的这项研究是一个得到食品和药物管理局批准的试点项目，首字母缩写为“REMOTE”。该项目目标是要确定此类“虚拟”临床研究能否产生和传统临床研究一样的结果。传统临床医院附近，医院或诊所进行初次检查和多次后续检查。
如果这一项目奏效，那它可能意味着全美国的病人都能参加今后的许多医学研究———未得到充分代表的群体将得以参加，数据收集速度将加快，而且成本也很可能会下降，参与者退出的几率也很可能会降低。
特点
辉瑞公司首席医疗官弗蕾达·刘易斯-霍尔在一份声明中说：“让更多样化的人群得以参与研究有可能会推动医学进步，并为更多的病人带来更好的疗效。”
FDA女发言人卡伦·赖利证实，这种研究在美国尚属首次。辉瑞公司开展的这项研究将检验它为治疗膀胱过度活动症所研制的重量级药物DetrolLouisiana的安全性和有效性。
来自10个州的约名患者将收到邮寄来的药物———要么是真的Detrol，要么是假的Detrol，而他们不会知道自己服用的是否是真Detrol，这一点和传统研究一样。
所有参与者都将经常性地在网上向一名调查人员提交信息，说明他们的服药时间、小便频率以及具体症状和副作用。
许多医学研究都需要患者的血样或尿样，有时还需要拍X光片或进行其他造影检查。研究人员必须设计出一种系统，以便在进行任何需要此类数据的虚拟研究时，方便当地医生或诊所进行取样，并方便参与者进行造影检查。
应用现状
年强生（JohnsonJohnson）集团旗下杨森（Janssen）公司宣布，启动首项完全“虚拟”的临床试验，将使用个人智能手机和可佩戴设备跟踪患者，参加临床试验的患者不需要亲自前往临床试验点接受检查。这项名为CHIEF-IHF的临床试验旨在收集真实世界证据，支持该公司的SGLT2抑制剂卡格列净（canagliflozin，商品名Invokana）在心血管领域方面的新适应症。它预计在美国注册约名成人心力衰竭患者，他们可能患有或不患有2型糖尿病。杨森的新闻稿指出，这是世界上第一项完全去中心化，使用移动设备，寻求扩展适应症的“虚拟”临床试验。
通过与PRAHealthSciences合作，参加临床试验的患者可以通过基于App的临床问卷汇报生活质量的变化。研究人员同时会通过智能手机上的App和患者佩戴的可穿戴设备，收集患者日常的活动数据，包括每天走多少步和爬多少台阶。
卡格列净是一款SGLT2抑制剂，它已经获得批准用于在2型糖尿病患者中降低中风和心血管死亡风险，这些患者已经确认患有心血管疾病。这一临床试验的目的在于将卡格列净的应用范围扩展到不患有2型糖尿病的心衰患者。多种SGLT2抑制剂类药物已经在降低主要心血管不良事件表现出可喜的疗效。日前，阿斯利康的达格列净（dapagliflozin）已经获得FDA授予的快速通道资格，用于治疗心衰患者。
“传统的临床试验模式在医学研究中无疑是不可或缺的，然而它们通常耗时耗力。通过CHIEF-HF研究，我们将探索如何利用消费者已经使用的技术（包括智能手机和可穿戴设备），改变临床试验的范式，”强生公司执行委员会副主席兼首席科学官PaulStoffels博士说：“通过这一虚拟临床试验模式，我们希望能够让临床试验更具有代表性，更迅速，并且降低成本，那样我们可以更快将创新疗法带给需要它们的患者。”
Medidata让同时进行虚拟临床试验与现场临床试验成为可能
全球领先的生命科学临床研究领域云解决方案供应商Medidata于年2月8日宣布将虚拟临床试验平台，Engage纳入其行业领先的临床数据电子平台MedidataClinicalCloud。这将进一步帮助研究者进行虚拟临床试验、现场临床试验或两者相结合的临床试验，为研究者提供前所未有的灵活性和便捷性。
将Engage平台纳入Medidata现有的业内独有整合临床数据电子平台，能为临床试验的设计带来更多可能。通过整合标准现场临床试验和虚拟临床试验操作步骤的各项优势，客户能够运用Medidata所称的“试验调试”功能，最合理地安排现场和虚拟临床试验的分配，以保证获取最佳的数据质量与最高的研究效率。
随着行业将重点转向靶向疗法，单一在研究中心进行的传统临床试验成本将愈加高昂，同时还面临诸多挑战，如：日趋复杂的试验操作步骤设计、繁冗的可用数据以及病患招募困难。临床试验越来越注重如何让病患更好地参与其中并设计出更加个性化的试验方案。Medidata推出的虚拟临床试验设计，能够显著减少或彻底免去前往临床试验现场的必要，为申办者省下庞大开销，同时为参与试验的患者带来更多便捷。
Medidata总裁兼联合创始人GlendeVries先生表示：“Medidata可以为临床试验设计先进的解决方案。我们的平台支持‘试验调试’，它能够将虚拟或现场临床试验更好地结合，从而设计出最适合病患的试验方案。虚拟和现场试验相结合的模式将会在未来的临床研究中扮演至关重要的角色。同时，我们的电子平台正被越来越多地用于长期、大型的虚拟临床试验，这意味着临床试验行业正在逐步接受这个极为有利的新模式。”
年，在隶属美国辉瑞公司的一个药品临床试验申报项目中，Engage被用于行业首次完全虚拟试验。随后在年，该平台同Mytrus公司一同被Medidata收购。Medidata目前正在帮助全球制药和生物制药公司开展一系列的虚拟临床试验，其中包括广为人知的阿司匹林心血管获益研究（ADAPTABLE）。该计划共计招募病患15,名，是有史以来规模最大的虚拟临床试验。该项目由美国患者导向医疗效果研究所（PCORI）申办，旨在评估低剂量和高剂量的阿司匹林分别对心脏病患者造成的影响。该虚拟临床试验完全在Medidata的电子临床数据电子平台上进行。
未来发展之路
目前COVID-19大流行给临床试验行为带来了历史上未曾见过的障碍，并对整个临床研究和保健生态系统提出了前所未有的挑战。大流行前开始的临床试验正在被大量修改，推迟或关闭，而研究界和监管机构则在争先恐后地启动潜在的新COVID-19治疗的临床试验。到处都在发生混乱。在创造和交付试验，为新型冠状病毒研制新疫苗，以及加速相关试验的竞赛中，这是显而易见的。它在医疗保健系统中可见，医疗保健系统最大限度地为COVID-19患者提供紧急护理。在成千上万的针对其他危及生命的罕见或慢性疾病的临床试验中也可以看到这一点。
许多试验赞助者在数字技术的帮助下，正在减少COVID-19对计划的协议程序的影响，并因此开始看到虚拟或远程试验的许多好处。最近，FDA和EMA都放松了监管，鼓励试验赞助商利用这种不会影响患者安全的技术。
在临床试验和常规临床环境中，患者和从业人员正在目睹远程保健技术，在线培训平台和远程数据捕获的爆炸性吸收。通过视频，电话或移动护士解决方案远程会诊取代了现场门诊。患者在家中接受实验室检测包，同时接受视频指导或远程会诊，以便进行检测，然后通过数字和移动工具上传数据。在诊所，